Ученые сумели предотвратить разрушение мозга двух пациентов вследствие адренолейкодистрофии - смертельного генетического нарушения - с помощью генной терапии, основанной на модифицированном вирусе СПИДа, сообщается в статье журнала Science, перепечатанной РИА-новости.
Авторы работы полагают, что такой способ подход может быть использован для лечения и других генетических заболеваний.
Адренолейкодистрофия - это заболевание, вызываемое дефектом в гене, сцепленном с Х- хромосомой, которое наблюдается в большинстве случаев только у мужчин.
Развитие заболевания происходит в возрасте шести-восьми лет, когда детей начинают мучить судороги и развивается потеря зрения. Через несколько месяцев начинается паралич, развивается глухота, а затем наступает смерть. Единственным методом лечения этого заболевания является пересадка костного мозга, однако это рискованное мероприятие приводит к смерти или серьезным осложнениям в случае 20-30% пациентов и работает хорошо только в случае если мозг пересаживается от брата или сестры.
Несмотря на то, что в первые недели после операции пациенты демонстрировали дальнейшее развитие адренолейкодистрофии, спустя 14-16 месяцев развитие заболевания в головном мозге пациентов либо остановилось, либо даже стал наблюдаться обратный процесс. При этом, один из пациентов показал некоторое нарушение мыслительных способностей, а второй частично потерял зрение, однако другие показатели здоровья мальчиков оказались существенно выше, чем у пациентов, не проходящих курс лечения адренолейкодистрофии.
Результаты работы также показывают, что тип вирусов, использованных в работе, может быть безопаснее, чем вирусы, используемые для генной терапии в других случаях.
Смотрите также:
- «Медицина будущего» в Приангарье - уже реальность →
- Обнаружены гены сердечного ритма →
- Шаг как подвиг →